'국산 신약' 29호가 유전자 치료제가 되면서 본격적인 '유전자 치료제 시대'가 열렸다.

코오롱생명과학(사장 이우석)은 세계 최초 골관절염 동종세포 유전자 치료제 '인보사 케이 주'(이하 인보사)가 지난 12일 식품의약품안전처로부터 품목허가를 받았다고 밝혔다.

인보사는 염증을 억제하고 상처를 치유하는 단백질의 일종인 'TGF-β1 유전자'가 도입된 동종연골유래연골세포를 이용한 유전자 치료제다. 식약처는 약물치료나 물리치료에도 통증이 지속되는 중등도의 무릎 골관절염 환자에 이 치료제를 처방할 수 있도록 허가했다.

인보사는 단 한 번의 주사투여로 1년(미국 임상연구에서는 2년)간의 통증 완화 및 기능성 개선 효과를 입증했다. 코오롱생명과학은 국내 3상 임상시험에서 인보사를 투여받은 환자 중 84%에서 통증 및 기능 개선 효과가 나타났다고 설명했다. 또 미국 2상 임상연구 결과 88%의 환자에서 투여 2년까지 통증과 기능 개선의 효과가 유지됐다.

특히 환자의 반응률이 80%가 넘는 골관절염 주사제는 인보사가 처음이라고 회사 측은 전했다. 이에 회사는 물론 의료계에서는 인보사가 고령화시대에 골관절염 환자에게 치료의 불편을 덜고 고통을 완화하는 제품이 될 것으로 기대하고 있다.

이와 함께 코오롱생명과학은 인보사를 새로운 작용 기전을 통해 또 다른 치료옵션을 제공하는 '퍼스트 인 클래스(First-in-Class)' 제품으로 육성한다는 계획이다.

이미 지난해 6월 유상증자를 진행해 1155억원의 자금을 확보한 후 생산설비 마련을 위한 선제적인 시설 투자를 이어왔다. 여기에 신약 품목허가로 바이오사업에 탄력을 받게 된 만큼 본격적 제품 생산과 함께 국내 영업을 맡게 된 한국먼디파마와 적극적 마케팅을 벌이겠다는 방침이다.

글로벌 무대로의 진출도 서두르고 있다. 작년 11월 일본 미쓰비시다나베제약과 라이센스계약을 체결했으며 현재 이 회사는 일본 지역 내 독점개발 및 상업화 권리를 통해 임상연구 준비에 박차를 가하고 있다.

연골 재생 등의 구조 개선 효과를 확인하기 위해 장기적인 관찰도 시작할 예정이다. 기존 한국 및 미국 임상연구에서 연골 재생 등 구조 개선 효과를 확인할 수 있는 환자가 있는 점을 고려해 향후 미국 3상 임상시험에서 1020명이나 되는 대규모 환자의 장기추적 결과를 통해 이를 입증한다는 계획이다.

또 코오롱생명과학은 국내 첫 유전자 치료제 허가로 유전자 치료제 연구개발(R&D) 역량을 인정받았으며 이를 바탕으로 유전자 치료제 시장을 이끌게 될 것으로 전망된다.

아직 시장 규모가 크지 않지만 유전자 치료제가 차세대 바이오의약품으로 불릴 정도로 전망이 밝은 상황이다. 일례로 생명공학정책연구센터 등에 따르면 유전자 치료제 시장은 2014년 1억7300만 달러에서 올해 7억9400만 달러까지 성장할 것으로 관측된다.

현재까지 미국과 유럽 등 글로벌 무대에서 승인된 유전자 치료제가 4개에 불과한 것도 코오롱생명과학에는 호재가 될 것으로 예상된다. 허가받는 의약품은 면역결핍질환과 유전 질환 그리고 항암치료에 쓰이고 있다. 즉 퇴행성 질환을 위한 유전자 치료제는 인보사가 최초라고 할 수 있다.

다만 건강보험 급여 문제가 중요한 문제로 작용할 수 있다. 인보사의 회당 접종가격이 수백만원에 이를 것으로 알려지면서 건강보험 급여 여부가 국내 첫 유전자 치료제의 성패를 가를 수 있는 셈이다.

이우석 코오롱생명과학 대표이사는 "지난 19년간 끈기 있게 투자하고, 노력하고, 기다려온 결실을 이번에 얻게 됐다. 코오롱생명과학의 성공을 넘어 글로벌 시장에서 우리나라 바이오산업의 청신호가 될 수 있도록 최선을 다하겠다"고 말했다.

황재용 기자 (hsoul38@nextdaily.co.kr)